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Vaincre les maladies rares

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26/09/2006

L’interféron confirme sa très grande efficacité dans la maladie de Vaquez

Docteur Nicolas Chabert

L’interféron confirme sa très grande efficacité dans la maladie de Vaquez  La polyglobulie essentielle ou maladie de Vaquez est une affection du sang de cause inconnue qui se caractérise principalement par une élévation du nombre des globules rouges. Elle peut entraîner l’apparition de thromboses et se complique parfois d’insuffisance de la moelle osseuse ou de leucémie.

On sait depuis quelques années que la maladie de Vaquez est en rapport avec la mutation d’un gène (le gène J.A.K.2) dans les cellules de la moelle osseuse donnant naissance aux globules rouges.
Son traitement reposait jusqu’ici sur les saignées, l’administration de phosphore radioactif ou sur une chimiothérapie.

L’interféron alpha pégylé, médicament utilisé notamment dans le traitement de certaines hépatites virales s’est récemment révélé très actif dans cette maladie.
Une équipe française vient de présenter dans la grande revue internationale d’hématologie, Blood, les excellents résultats obtenus après un an de traitement.

Sur les 30 patients traités, 25 ont bénéficié d’une normalisation complète de leur numération sanguine et les 5 autres d’une normalisation partielle. Le fait le plus prometteur est que dans 24 cas sur 30, l’expression de la mutation du gène J.A.K.2 a diminué de façon très significative.

La poursuite de ces études sur une durée plus longue devrait permettre de déterminer si l’interféron alpha pégylé a également une influence sur l’apparition des complications à long terme et dans quelles conditions ce traitement pourrait être interrompu.

Pour en savoir plus

En savoir plus sur la maladie : www.orpha.net




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